Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa dỡ bỏ lệnh tạm dừng đối với thử nghiệm lâm sàng MAGNITUDE Phase 3 của Intellia Therapeutics — một liệu pháp gene một lần duy nhất sử dụng công nghệ CRISPR/Cas9 để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin có biến chứng tim mạch (ATTR-CM), một căn bệnh tim tiến triển nguy hiểm.

FDA đã tạm dừng thử nghiệm từ tháng 10/2025 sau khi một bệnh nhân có men gan tăng cao bất thường. Để nối lại, Intellia và FDA đồng thuận về quy trình theo dõi gan chặt chẽ hơn và tiêu chí loại trừ bệnh nhân có nguy cơ cao. Nếu được phê duyệt, đây sẽ là liệu pháp một liều đầu tiên cho ATTR-CM — bước tiến đột phá của công nghệ CRISPR trong tim mạch học.